Unser außergewöhnlicher Anspruch besteht darin, orale Darreichungsformen für seltene Erkrankungen zu entwickeln, die zum Leben der Patienten passen.
BioCryst ist ein Biotech-Unternehmen, das sich auf seltene Krankheiten spezialisiert hat.
Bei BioCryst International Ltd., Durham, mit seinem Forschungsstandort in Birmingham / Alabama, US. arbeiten hochspezialisierte Wissenschaftler mit langjähriger Erfahrung im gezielten Molekülaufbau. Wir konzentrieren uns auf die Entwicklung von Medikamenten, deren Inhaltsstoffe selektiv an jene Enzyme binden, die an der Entstehung von seltenen Krankheiten beteiligt sind. Mit unserer Erfahrung in der Arzneimittelforschung, der klinischen Entwicklung und den Zulassungsvoraussetzungen betreiben wir klinische Studienprogramme. Wir entwickeln neue Wirkstoffe an unseren Forschungsstandorten in den USA, Großbritannien und der EU. In Deutschland selbst findet keine Forschung & Entwicklung statt.
Unser Ansatz der Arzneimittelforschung
BioCryst ermöglicht durch ein strukturgeleitetes Wirkstoffdesign die Forschung und Entwicklung neuartiger, kleinmolekularer, oraler Medikamente für Menschen mit seltenen Krankheiten.
Bei der Medikamentenentwicklung nutzen unsere Wissenschaftler ihre detaillierten Kenntnisse der dreidimensionalen Struktur des aktiven Zentrums eines Zielmoleküls, um passende Moleküle zu entwickeln. Das aktive Zentrum eines Enzyms ist der Bereich, in den ein anderes Molekül andockt, um eine biochemische Reaktion auszulösen. Bei der an der Zielstruktur ausgerichteten Medikamentenentwicklung werden Moleküle entwickelt, die sich optimal an das aktive Zentrum der Zielmoleküle binden. Durch diese Bindung wird der Krankheitsverlauf aufgehalten.
Die an der Zielstruktur ausgerichtete Medikamentenentwicklung von BioCryst beinhaltet die integrierte Anwendung von Biologie und medizinischer Chemie zusammen mit einer Reihe fortschrittlicher Technologien, einschließlich Röntgenkristallographie, Computermodellierung von Molekülstrukturen, virtuellem Screening und biophysikalischer Chemie von Proteinen. Dabei liegt der Schwerpunkt auf der Darstellung der dreidimensionalen Struktur des aktiven Zentrums des Zielenzyms.
Indem wir das Zielprotein im Voraus identifizieren und die molekulare Struktur des Proteins bestimmen, verfolgen unsere Wissenschaftler das Ziel, innovative Medikamente zu entwickeln, die mit dem Zielmolekül interagieren. Die Wissenschaftler von BioCryst entwickeln und synthetisieren Wirkstoffkandidaten Atom für Atom, so dass sie in das aktive Zentrum des Proteins passen und so dessen Aktivität blockieren. Die Zielstrukturen bei der Medikamentenentwicklung sind Moleküle, die an Signalwegen beteiligt sind. Diese Signalwege spielen bei Krankheitsentstehung eine wesentliche Rolle.
Medikamentenentwicklung zur Behandlung seltener Erkrankungen
Unsere an der Zielstruktur ausgerichtete Medikamentenentwicklung ist Grundlage für das Design oraler Medikamente zur Therapie seltener Erkrankungen.
Hereditäres Angioödem
Das hereditäre Angioödem (HAE) ist eine potenziell lebensbedrohliche Erkrankung, die durch einen genetischen Mangel eines Proteins mit der Bezeichnung C1-Esterase-Inhibitor (C1-INH) verursacht wird.
C1-INH spielt eine wichtige Rolle im Regelkreislauf einer übermäßigen Bradykinin-Bildung und der Verhinderung eines hyperaktiven Komplementsystems. Fehlt C1-INH, wie dies beim HAE der Fall ist, so kommt es zu schweren Schwellungen im Bereich der Haut, Schleimhäute sowie inneren Organe.1
HAE ist eine seltene Erkrankung, von der 1 pro 10.000 bis 50.000 Menschen betroffen sind.1 In Deutschland sind dies ca. 1.400 Menschen.2 Unbehandelt haben Patienten mit HAE oft mehrere Attacken pro Monat, wobei die Schwellungen bei jeder unbehandelten Attacke 2 bis 4 Tage lang anhalten können.3
Fibrodysplasia ossificans progressiva
Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), auch Münchmeyer-Syndrom genannt, ist eine seltene, fortschreitende genetische Erkrankung, die eine geschätzte Prävalenz von 1 betroffenem Kind pro 735.000 bis 2 Millionen Geburten aufweist.4 Bei der Geburt häufig aufgrund einer Fehlbildung der großen Zehen diagnostiziert, handelt es sich um eine invalidisierende Erkrankung, welche eine Knochenbildung in Muskeln, Sehnen, Bändern und Bindegewebe verursacht. Mit der Zeit bildet sich ein sekundäres Skelett, das die Bewegung in den betroffenen Bereichen erschwert oder unmöglich macht.
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung, von der weltweit 1 bis 1,5 pro 1 Million Menschen betroffen sind.5 Bei PNH führt die unkontrollierte Komplementaktivität und die daraus resultierende Zerstörung der roten Blutkörperchen (Hämolyse) zu chronischer hämolytischer Anämie, Thrombophilie und Knochenmarkinsuffizienz.5 Personen mit PNH haben ein erhöhtes Risiko für thrombotische Ereignisse, die bei bis zu 30 % der Patienten (in westlichen Ländern) im Verlauf der Erkrankung auftreten und die Hauptursache für die Sterblichkeit darstellen.5 Mit der Diagnose PNH geht häufig eine massive Beeinträchtigung der Lebensqualität und der Aktivitäten des täglichen Lebens einher.
1 Bernstein JA. HAE update: epidemiology and burden of disease. Allergy Asthma Proc. 2013;34(1):3-6.
2 Bork et al. Allergo J Int. 2019; 28(1):1-14
3 Bernstein JA. Severity of hereditary angioedema, prevalence, and diagnostic considerations. Am J Manag Care. 2018;24:S292-S298.
4 Baujat et al. Orphanet Journal of Rare Diseases (2017) 12:123.
5 Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Paroxysmale nocturnal haemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers. 2017;3:17028. doi:10.1038/nrdp.2017.28.
6 Parker CJ. Update on the diagnosis and management of paroxysmale nocturnal hemoglobinuria. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2016; (1): 208–216.
Klinische Studien
Verpflichtung zur Datentransparenz bei klinischen Studien
Als wissenschaftsfundiertes Biotech-Unternehmen ist unsere klinische Forschung entscheidend für die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten. Klinische Studiendaten sind wichtig, um die Wissenschaft voranzubringen. Wir helfen damit den Patienten, die unsere Medikamente verwenden, und den Ärzten und Ärztinnen, die sie verordnen. Wir stellen Daten zu klinischen Studien entsprechend dem Datenschutz für Patienten und den geltenden Gesetzen und Vorschriften zur Verfügung. Die Beauftragung der Studien efolgt durch BioCryst International Ltd. Die Studiendurchführung selbst erfolgt durch beauftragte CROs.
BioCryst veröffentlicht Informationen zu klinischen Studien unabhängig von deren Ergebnis in Übereinstimmung mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften in öffentlichen Registern wie Clinicaltrials.gov und European Clinical Trials Database (EudraCT).
BioCryst veröffentlicht die Studienergebnisse in Peer-Reviewed-Publikationen, damit die wissenschaftliche Genauigkeit gewährleistet ist und die geltenden Branchenstandards respektiert werden.
Wenn Sie spezielle Fragen zur Verpflichtung von BioCryst zur Offenlegung von klinischen Studien und zur Datentransparenz haben, kontaktieren Sie uns bitte unter medinfoeurope@biocryst.com.
Ergebnisse aus unseren klinischen Studien finden Sie auf ClinicalTrials.gov und der European Clinical Trials Database (EudraCT).
Veröffentlichungen von Zuwendungen der deutschen Niederlassung
BioCryst Pharma Deutschland GmbH hat folgende Aufwendungen getätigt:
Transparenz HCP/HCO
Transparenzbericht 2022
Methodenbeschreibung zur Transparenzregelung
Transparenz Patientenorganisationen
Der “Österreichische Selbsthilfegruppe für HAE” sind 2.000,00 € zugekommen (Sponsoring, 2022)
Patienten in Deutschland sind 1.000,00 € zugekommen (Patientenvideo, Redner bei Veranstaltungen, 2022)
Der deutschen HAE-Vereinigung e.V. sind 5.600,00 € zugekommen. (2021)
Der Initiative für das rheumakranke Kind e.V. sind 400,00 € zugekommen. (2021)
Kontakt
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